Spinraza je lék, který se od roku 2017 používá k léčbě pacientů se spinální svalovou (muskulární) atrofií. Účinnou látkou přípravku je sloučenina nusinersen.
Indikace: Spinraza je indikována u jedinců, kteří trpí spinální svalovou atrofií spojenou s mutací v SMN1 genu. Jde o vrozené chronické onemocnění spojené s postupným úbytkem svalové tkáně.
Princip: Podstatná část případů spinální svalové atrofie je spojena s výše zmíněnou mutací genu SMN1, což způsobuje nedostatek SMN proteinu a to vede k postupné degeneraci některých neuronů (viz příslušný text). Nusinersen v organizmu cílí na podobný gen SMN2 a pomáhá ho měnit na chybějící SMN1. Zjistilo se, že Spinraza pomáhá asi dvěma třetinám nemocných dětí se spinální svalovou atrofií.
Dávkování: Přípravek Spinraza je aplikován v jedné dávce v podobě injekce, která se aplikuje tzv. intrathekálně. To znamená, že obsah injekce se musí vpravit do centrálního nervového systému skrz mozkomíšní obaly. Vpich je obvykle prováděn do páteřního kanálu v bederní oblasti. V podstatě se začíná lumbální punkcí, při které se nechá odtéci malé množství mozkomíšního moku a následně je do daného prostoru podána léčivá látka. Lék má poměrně dlouhý poločas účinku, ale i tak je nutné jej tímto způsobem podávat 3x ročně.
Nevýhody: Většinou byly pozorovány nežádoucí účinky související s lumbální punkcí, jako jsou bolesti zad a bolesti hlavy. Je možné, že lék podaný dětem může narušit jejich růst a pozorovány byly s vyšší četností infekce dýchacích cest. Jistou nevýhodou je i cena přípravku, ačkoliv nedosahuje ceny novějšího preparátu Zolgensma.
