Kalydeco je lék využívaný u cystické fibrózy a jeho účinnou látkou je sloučenina ivakaftor.
Princip: Ivakaftor posiluje funkci membránového transportního CFTR proteinu, který bývá při cystické fibróze narušen. Pro úplnost dodejme, že CFTR protein je zodpovědný za membránový transport iontů, jako je sodík a chlor.
Využití: Kalydeco se využívá u některých mutací cystické fibrózy, což je geneticky přenosné vrozené onemocnění postihující zejména dýchací a trávicí soustavu.
Podávání: Kalydeco se vyrábí jako tablety o síle 150 miligramů a v podobě granulí v sáčcích o síle 50-75 miligramů. Běžná úvodní dávka se pohybuje mezi 50-75 miligramy 2x denně a může být dle efektů dále navýšena. Užívání preparátu bez doporučení specialisty je zakázáno.
Nevýhody: Kalydeco může způsobovat trávicí obtíže, častější záněty horních cest dýchacích, kožní reakce s vyrážkami, zvýšení jaterních testů a alergické projevy.